美国天来氨糖(美国批准天来氨糖治疗儿童1型脊髓肌肉萎缩症)

heku 2023-07-09

美国天来氨糖

天来氨糖（nusinersen）是一种新型基因，美国已批准使用该药儿童 1 型脊髓肌肉萎缩症 (SMA)。脊髓肌肉萎缩症是一种罕见而严重的系统，其导致儿童身体逐渐变弱，甚至会导致死亡。脊髓肌肉萎缩症的发生率约为 1/10,000-1/30,000。

天来氨糖由 Ionis Pharmaceuticals 开发，其机制是通过修复儿童 1 型 SMA 人缺乏的蛋白质 SMN （脊髓肌肉萎缩症蛋白质）来达到目的。天来氨糖是针对儿童 1 型 SMA 开发的，该药通过静脉注射，每 4 个月一次。它的临床试验结果表明，它可以显著改善人的生活质量，增加人生存率。

美国 FDA 在 2016 年 12 月批准天来氨糖上市，成为被 FDA 批准用于 SMA 的。FDA 批准天来氨糖主要依据其 3 个部分构成的关键试验所展示的数据。研究表明，在使用天来氨糖儿童 1 型 SMA 的人中，动态体力测量值（Hammersmith功能质量评定（HFMS））总分从基线到周 13 的变化，与安慰剂组相比，组取得了更显著的进展。

天来氨糖的上市的确给儿童 1 型 SMA 代言人和他们的家庭们带来了一线希望。天来氨糖的推出是系统研究领域的里程碑事件。虽然天来氨糖的价格颇高，但其所带来的巨大益处远高于其售价。

总的来说，天来氨糖被美国 FDA 批准用于儿童 1 型 SMA 是新的里程碑事件，尤其在使用天来氨糖的人中，表现出显著的进展。然而，它的价格高昂，因此需要医疗保险或政府组织以某种方式维持和确保其广泛使用，让更多的患者受益。

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